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文献精选 > 近年高分"CRISPR基因编辑"研究（IF≥30，近5年）

Past, present, and future of CRISPR genome editing technologies. ​

文献信息 ​

DOI10.1016/j.cell.2024.01.042
PMID38428389
期刊Cell
影响因子42.5
JCR 分区Q1
发表年份2024
被引次数117
关键词CRISPR基因编辑, 基因治疗, 技术创新
文献类型Journal Article, Review
ISSN0092-8674
页码1076-1100
期号187(5)
作者Martin Pacesa, Oana Pelea, Martin Jinek

一句话小结 ​

本综述探讨了基于CRISPR的基因组编辑技术在生命科学和医学中的现状及其应用，强调了该技术的效率和易用性，同时指出了其发展中的局限性和最近的技术创新。研究显示，基因编辑在促进人类健康和治疗遗传疾病方面具有重要意义，并展望了未来可能的技术发展方向。

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CRISPR基因编辑 · 基因治疗 · 技术创新

摘要 ​

基因组编辑在生命科学和人类医学中已成为一种变革性的力量，为解析复杂的生物过程和治疗许多遗传疾病的根本原因提供了前所未有的机会。基于CRISPR的技术以其卓越的效率和易于编程的特点，处于这一革命的最前沿。在本综述中，我们讨论了CRISPR基因编辑技术在研究和治疗中的现状，强调了限制其发展的局限性以及近年来为解决这些问题而开发的技术创新。此外，我们还考察并总结了在促进人类健康和治疗方面，基因编辑应用的当前格局。最后，我们概述了可能在未来几年内塑造基因编辑技术及其应用的潜在发展方向。

英文摘要 ​

Genome editing has been a transformative force in the life sciences and human medicine, offering unprecedented opportunities to dissect complex biological processes and treat the underlying causes of many genetic diseases. CRISPR-based technologies, with their remarkable efficiency and easy programmability, stand at the forefront of this revolution. In this Review, we discuss the current state of CRISPR gene editing technologies in both research and therapy, highlighting limitations that constrain them and the technological innovations that have been developed in recent years to address them. Additionally, we examine and summarize the current landscape of gene editing applications in the context of human health and therapeutics. Finally, we outline potential future developments that could shape gene editing technologies and their applications in the coming years.

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主要研究问题 ​

  1. CRISPR技术在治疗遗传疾病方面的具体应用案例有哪些？
  2. 当前CRISPR基因编辑技术的主要局限性是什么，未来可能如何克服这些限制？
  3. 除了CRISPR，是否有其他基因编辑技术正在崭露头角？它们与CRISPR相比有什么优势？
  4. CRISPR技术在农业和生物工程领域的应用前景如何？
  5. 在伦理和社会层面上，CRISPR基因编辑技术的未来发展可能面临哪些挑战？

核心洞察 ​

1. 研究背景和目的 ​

近年来，基因组编辑技术在生命科学和人类医学领域引发了革命性的变革，尤其是CRISPR技术的出现，为研究复杂生物过程和治疗多种遗传疾病提供了前所未有的机会。本文旨在回顾CRISPR基因编辑技术的发展历程，分析其在研究和治疗中的现状，探讨当前技术面临的局限性，并总结近年来为克服这些限制而开发的技术创新。同时，本文还希望展望未来可能影响基因编辑技术及其应用的发展趋势。

2. 主要方法和发现 ​

本文通过系统性回顾现有文献，整合了CRISPR基因编辑技术的多种应用，包括基础研究、疾病模型构建和潜在的临床治疗。重点讨论了CRISPR技术的效率和可编程性，强调了其在基因组编辑中的优势。同时，文章也指出了当前CRISPR应用中的主要局限性，如脱靶效应、传递效率和伦理问题。为了应对这些挑战，作者总结了近年来的技术创新，例如改进的CRISPR系统和新型传递工具，这些创新有望提高编辑精度和安全性。

3. 核心结论 ​

CRISPR基因编辑技术已经成为生命科学研究和医学领域的重要工具，尽管存在一些技术和伦理方面的挑战，但其潜力依然巨大。通过持续的技术创新，CRISPR的应用前景将更加广阔，尤其是在精准医疗和基因治疗等领域。未来的发展可能会进一步提升基因编辑的效率和安全性，使其在临床应用中更加可行。

4. 研究意义和影响 ​

本文的研究具有重要的科学和社会意义。一方面，它系统地总结了CRISPR技术的现状和未来发展方向，为研究人员和临床医生提供了宝贵的参考。另一方面，随着基因编辑技术的进步，其在治疗遗传疾病和其他医学领域的应用将可能改变人类对疾病的认识和治疗方法。因此，本研究不仅推动了科学界对CRISPR技术的进一步探索，也引发了对相关伦理和社会问题的深思，为未来的技术应用奠定了理论基础。

引用本文的文献 ​

  1. Functional CRISPR screens in T cells reveal new opportunities for cancer immunotherapies. - Minghua Xiang;Huayi Li;Yuanyuan Zhan;Ding Ma;Qinglei Gao;Yong Fang - Molecular cancer (2024)
  2. Precise Gene Knock-In Tools with Minimized Risk of DSBs: A Trend for Gene Manipulation. - Yongfeng Liu;Jianping Kong;Gongyu Liu;Zhaoxing Li;Yibei Xiao - Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany) (2024)
  3. Revolutionizing Playing with Skeleton Atoms: Molecular Editing Surgery in Medicinal Chemistry. - Amgad M Rabie - Mini reviews in medicinal chemistry (2025)
  4. Programmable RNA-guided enzymes for next-generation genome editing. - Connor J Tou;Benjamin P Kleinstiver - Nature (2024)
  5. Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy? - Xiubin He;Cord Brakebusch - Cells (2024)
  6. The Role of Endothelial Cell Mitophagy in Age-Related Cardiovascular Diseases. - Quancheng Han;Yiding Yu;Xiujuan Liu;Yonghong Guo;Jingle Shi;Yitao Xue;Yan Li - Aging and disease (2024)
  7. Enhancing homology-directed repair efficiency with HDR-boosting modular ssDNA donor. - Ying-Ying Jin;Peng Zhang;Le-Le Liu;Xiang Zhao;Xiao-Qing Hu;Si-Zhe Liu;Ze-Kun Li;Qian Liu;Jian-Qiao Wang;De-Long Hao;Zhu-Qin Zhang;Hou-Zao Chen;De-Pei Liu - Nature communications (2024)
  8. Editing microbes to mitigate enteric methane emissions in livestock. - Faheem Ahmed Khan;Azhar Ali;Di Wu;Chunjie Huang;Hamza Zulfiqar;Muhammad Ali;Bilal Ahmed;Muhammad Rizwan Yousaf;Ezi Masdia Putri;Windu Negara;Muhammad Imran;Nuruliarizki Shinta Pandupuspitasari - World journal of microbiology & biotechnology (2024)
  9. Next-generation CRISPR technology for genome, epigenome and mitochondrial editing. - Cia-Hin Lau;Qing-Le Liang;Haibao Zhu - Transgenic research (2024)
  10. On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies. - Sabrina Capelletti;Sofía C García Soto;Manuel A F V Gonçalves - Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy (2024)

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