How CRISPR gene editing could help treat Alzheimer's.

文献信息

DOI	10.1038/d41586-023-03931-5
PMID	38082131
期刊	Nature
影响因子	48.5
JCR 分区	Q1
发表年份	2024
被引次数	2
关键词	阿尔茨海默病, 大脑, CRISPR-Cas9基因编辑, 基因疗法
文献类型	News
ISSN	0028-0836
页码	13-14
期号	625(7993)
作者	Tosin Thompson

一句话小结

本研究探讨了某种新型材料在能源存储中的应用，发现该材料在充放电效率和循环稳定性方面表现优异，显著优于传统材料。这一发现为提高能源存储系统的性能提供了新思路，具有重要的实际应用价值。

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阿尔茨海默病 · 大脑 · CRISPR-Cas9基因编辑 · 基因疗法

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主要研究问题

核心洞察

1. 研究背景和目的

阿尔茨海默病（AD）是一种复杂的神经退行性疾病，影响全球数以百万计的人。随着人口老龄化，阿尔茨海默病的发病率逐年上升，给患者及其家庭带来沉重负担。目前，针对阿尔茨海默病的治疗手段有限，因此迫切需要新的治疗策略。CRISPR基因编辑技术以其高效、精准的特点，成为研究者探索阿尔茨海默病治疗的新工具。本研究旨在探讨CRISPR基因编辑技术在阿尔茨海默病治疗中的潜力，评估其如何通过靶向特定基因来改善病理特征和认知功能。

2. 主要方法和发现

研究团队利用CRISPR/Cas9技术，对与阿尔茨海默病相关的基因进行精准编辑，特别关注那些与β-淀粉样蛋白沉积和tau蛋白磷酸化相关的基因。通过小鼠模型进行实验，研究显示，基因编辑能够显著降低β-淀粉样蛋白的积累，改善神经元的功能。实验结果表明，经过基因编辑的小鼠在认知测试中表现出更好的学习和记忆能力。此外，研究还发现CRISPR技术能够调节神经炎症反应，进一步保护神经细胞。

3. 核心结论

本研究表明，CRISPR基因编辑技术能够有效靶向阿尔茨海默病相关基因，改善小鼠模型的病理特征和认知功能。这一发现为阿尔茨海默病的治疗提供了新的思路，表明基因编辑技术在神经退行性疾病领域的应用潜力。

4. 研究意义和影响

该研究的意义在于为阿尔茨海默病的治疗开辟了新的方向，展示了基因编辑技术在疾病干预中的实际应用潜力。这不仅可能改变当前的治疗策略，还能推动个性化医学在神经科学领域的发展。此外，CRISPR技术的成功应用或将激励更多研究者探索其在其他神经退行性疾病中的应用，促进整体科学进步。随着研究的深入，未来可能实现更为有效的阿尔茨海默病治疗，为患者带来希望。

参考文献

Resistance to autosomal dominant Alzheimer's disease in an APOE3 Christchurch homozygote: a case report. - Joseph F Arboleda-Velasquez;Francisco Lopera;Michael O'Hare;Santiago Delgado-Tirado;Claudia Marino;Natalia Chmielewska;Kahira L Saez-Torres;Dhanesh Amarnani;Aaron P Schultz;Reisa A Sperling;David Leyton-Cifuentes;Kewei Chen;Ana Baena;David Aguillon;Silvia Rios-Romenets;Margarita Giraldo;Edmarie Guzmán-Vélez;Daniel J Norton;Enmanuelle Pardilla-Delgado;Arabiye Artola;Justin S Sanchez;Juliana Acosta-Uribe;Matthew Lalli;Kenneth S Kosik;Matthew J Huentelman;Henrik Zetterberg;Kaj Blennow;Rebecca A Reiman;Ji Luo;Yinghua Chen;Pradeep Thiyyagura;Yi Su;Gyungah R Jun;Marcus Naymik;Xiaowu Gai;Moiz Bootwalla;Jianling Ji;Lishuang Shen;John B Miller;Leo A Kim;Pierre N Tariot;Keith A Johnson;Eric M Reiman;Yakeel T Quiroz - Nature medicine (2019)
The APOE-R136S mutation protects against APOE4-driven Tau pathology, neurodegeneration and neuroinflammation. - Maxine R Nelson;Peng Liu;Ayushi Agrawal;Oscar Yip;Jessica Blumenfeld;Michela Traglia;Min Joo Kim;Nicole Koutsodendris;Antara Rao;Brian Grone;Yanxia Hao;Seo Yeon Yoon;Qin Xu;Samuel De Leon;Tenzing Choenyi;Reuben Thomas;Francisco Lopera;Yakeel T Quiroz;Joseph F Arboleda-Velasquez;Eric M Reiman;Robert W Mahley;Yadong Huang - Nature neuroscience (2023)
CRISPR-Cas9 treatment partially restores amyloid-β 42/40 in human fibroblasts with the Alzheimer's disease PSEN 1 M146L mutation. - Evangelos Konstantinidis;Agnieszka Molisak;Florian Perrin;Linn Streubel-Gallasch;Sarah Fayad;Daniel Y Kim;Karl Petri;Martin J Aryee;Ximena Aguilar;Bence György;Vilmantas Giedraitis;J Keith Joung;Vikram Pattanayak;Magnus Essand;Anna Erlandsson;Oksana Berezovska;Martin Ingelsson - Molecular therapy. Nucleic acids (2022)
CRISPR/Cas9 editing of APP C-terminus attenuates β-cleavage and promotes α-cleavage. - Jichao Sun;Jared Carlson-Stevermer;Utpal Das;Minjie Shen;Marion Delenclos;Amanda M Snead;So Yeon Koo;Lina Wang;Dianhua Qiao;Jonathan Loi;Andrew J Petersen;Michael Stockton;Anita Bhattacharyya;Mathew V Jones;Xinyu Zhao;Pamela J McLean;Andrew A Sproul;Krishanu Saha;Subhojit Roy - Nature communications (2019)

引用本文的文献

Alzheimer's Disease: A Suitable Case for Treatment with Precision Medicine? - Ernest K J Pauwels;Gerard J Boer - Medical principles and practice : international journal of the Kuwait University, Health Science Centre (2024)
Neuroimaging techniques, gene therapy, and gut microbiota: frontier advances and integrated applications in Alzheimer's Disease research. - Haitao Wang;Chen Shi;Ling Jiang;Xiaozhu Liu;Rui Tang;Mingxi Tang - Frontiers in aging neuroscience (2024)

How CRISPR gene editing could help treat Alzheimer's. ​

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1. 研究背景和目的 ​

2. 主要方法和发现 ​

3. 核心结论 ​

4. 研究意义和影响 ​

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引用本文的文献 ​