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文献精选 > 近年高分"CAR-T疗法"研究（IF≥30，近5年）

CAR T therapy extends its reach to autoimmune diseases. ​

文献信息 ​

DOI10.1016/j.cell.2022.10.026
PMID36423579
期刊Cell
影响因子42.5
JCR 分区Q1
发表年份2022
被引次数15
关键词CAR T疗法, 自身免疫疾病, 系统性红斑狼疮
文献类型Journal Article, Research Support, Non-U.S. Gov't, Research Support, N.I.H., Extramural, Comment
ISSN0092-8674
页码4471-4473
期号185(24)
作者Daniel J Baker, Carl H June

一句话小结 ​

Mackensen等人在《自然医学》上发表的研究显示，CAR T细胞疗法在五例系统性红斑狼疮患者中展现了治疗潜力，这表明该疗法可能不仅限于血液肿瘤的应用。此发现为CAR T疗法在其他疾病领域的探索提供了新的方向和希望。

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CAR T疗法 · 自身免疫疾病 · 系统性红斑狼疮

摘要 ​

CAR T疗法彻底改变了血液肿瘤的治疗。在最近发表在《自然医学》上的论文中，Mackensen等人报告了使用CAR T细胞治疗五例系统性红斑狼疮的情况。这为进一步探索CAR T疗法在肿瘤学以外的应用提供了热情。

英文摘要 ​

CAR T therapy has revolutionized the treatment of hematologic cancers. In their recent Nature Medicine paper, Mackensen et al. report the use of CAR T cells to treat systemic lupus erythematosus in five patients. This provides enthusiasm to further explore CAR T therapy beyond oncology.

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主要研究问题 ​

  1. CAR T 细胞治疗在其他自身免疫疾病中的应用前景如何？
  2. 在使用 CAR T 细胞治疗系统性红斑狼疮的过程中，有哪些潜在的副作用需要关注？
  3. 目前有哪些临床试验正在评估 CAR T 细胞治疗对自身免疫疾病的效果？
  4. CAR T 细胞治疗与传统自身免疫疾病治疗方法相比，有哪些优势和劣势？
  5. 未来 CAR T 细胞治疗可能如何改变自身免疫疾病的治疗策略？

核心洞察 ​

1. 研究背景和目的 ​

CAR T细胞疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）近年来在血液肿瘤的治疗中取得了显著成功，其通过基因工程技术改造T细胞，使其能够特异性识别并攻击肿瘤细胞。然而，CAR T疗法的应用主要集中在肿瘤治疗，针对自身免疫疾病的研究和应用尚处于起步阶段。本研究的目的在于探讨CAR T细胞疗法在系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫疾病的潜在应用，为其治疗提供新的思路和方法。

2. 主要方法和发现 ​

在Mackensen等人的研究中，研究团队对五名系统性红斑狼疮患者进行了CAR T细胞治疗。他们首先从患者体内提取T细胞，经过基因改造后再回输到患者体内。这一过程中，研究团队观察了患者的临床反应、免疫系统的变化以及治疗的安全性。结果显示，接受CAR T细胞治疗的患者在症状上均有所改善，部分患者的疾病活动度明显降低，同时也监测到了相关的免疫指标变化。

3. 核心结论 ​

研究结果表明，CAR T细胞疗法不仅在肿瘤治疗中有效，也可以有效地用于治疗自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮。这一发现为CAR T细胞疗法的适应症扩展提供了新的证据，展现了其在治疗非肿瘤疾病中的潜力。

4. 研究意义和影响 ​

本研究的意义在于为自身免疫疾病的治疗开辟了新的可能性，展示了CAR T细胞疗法在不同疾病背景下的应用潜力。这一突破不仅为系统性红斑狼疮等疾病的患者提供了新的治疗选择，也为未来CAR T疗法的研究指明了方向，鼓励科研人员探索其在其他自身免疫疾病中的应用。此外，该研究也可能推动相关临床试验的开展，进一步验证CAR T细胞疗法在更广泛疾病中的有效性和安全性，进而对现代医学治疗策略产生深远影响。

引用本文的文献 ​

  1. T cells in health and disease. - Lina Sun;Yanhong Su;Anjun Jiao;Xin Wang;Baojun Zhang - Signal transduction and targeted therapy (2023)
  2. CAR T therapy beyond cancer: the evolution of a living drug. - Daniel J Baker;Zoltan Arany;Joseph A Baur;Jonathan A Epstein;Carl H June - Nature (2023)
  3. Harnessing Biomaterials for Safeguarding Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy: An Artful Expedition in Mitigating Adverse Effects. - Zhaozhao Chen;Yu Hu;Heng Mei - Pharmaceuticals (Basel, Switzerland) (2024)
  4. Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR-T cell therapy. - Chuan Qin;Ming-Hao Dong;Luo-Qi Zhou;Wen Wang;Song-Bai Cai;Yun-Fan You;Ke Shang;Jun Xiao;Di Wang;Chun-Rui Li;Min Zhang;Bi-Tao Bu;Dai-Shi Tian;Wei Wang - Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America (2024)
  5. Charting new paradigms for CAR-T cell therapy beyond current Achilles heels. - Ying Li;Zhenhua Hu;Yuanyuan Li;Xiaoyan Wu - Frontiers in immunology (2024)
  6. CAR-T lymphocyte-based cell therapies; mechanistic substantiation, applications and biosafety enhancement with suicide genes: new opportunities to melt side effects. - Paula Ercilla-Rodríguez;Marta Sánchez-Díez;Nicolás Alegría-Aravena;Josefa Quiroz-Troncoso;Clara E Gavira-O'Neill;Raquel González-Martos;Carmen Ramírez-Castillejo - Frontiers in immunology (2024)
  7. Evolving understanding of autoimmune mechanisms and new therapeutic strategies of autoimmune disorders. - Yi Song;Jian Li;Yuzhang Wu - Signal transduction and targeted therapy (2024)
  8. CAR-T cell therapy: Advances in digestive system malignant tumors. - Nan Xu;Zhonglin Wu;Jun Pan;Xiao Xu;Qiang Wei - Molecular therapy. Oncology (2024)
  9. PD-1+CD8+ T Cell-Mediated Hepatocyte Pyroptosis Promotes Progression of Murine Autoimmune Liver Disease. - Jie Long;Si-Yu Yang;Zhen-Hua Bian;Hao-Xian Zhu;Min Ma;Xiao-Qing Wang;Liang Li;Weici Zhang;Ying Han;M Eric Gershwin;Zhe-Xiong Lian;Zhi-Bin Zhao - Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany) (2025)
  10. The advent of chimeric antigen receptor T Cell therapy in recalibrating immune balance for rheumatic autoimmune disease treatment. - Qianyu Guo;Jie Li;Juanjuan Wang;Linxin Li;Jia Wei;Liyun Zhang - Frontiers in pharmacology (2024)

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