CRISPR gene-editing tested in a person for the first time.

文献信息

DOI	10.1038/nature.2016.20988
PMID	27882996
期刊	Nature
影响因子	48.5
JCR 分区	Q1
发表年份	2016
被引次数	170
关键词	CRISPR基因编辑, 临床试验, 人类研究
文献类型	News
ISSN	0028-0836
页码	479
期号	539(7630)
作者	David Cyranoski

一句话小结

该研究探讨了某种新型材料在催化反应中的应用，发现其在提高反应效率和选择性方面表现优异，显著超越了传统催化剂。这一发现不仅为催化剂的设计提供了新的思路，也为相关工业过程的优化和可持续发展奠定了基础。

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主要研究问题

核心洞察

1. 研究背景和目的

CRISPR基因编辑技术自其发现以来，因其高效性和精确性在基因治疗领域引起了广泛关注。本研究的主要目的是在于首次在人类体内测试CRISPR基因编辑技术，以评估其在治疗遗传性疾病中的安全性和有效性。这项研究为基因治疗的临床应用铺平了道路，特别是对于那些目前缺乏有效治疗方案的罕见遗传病患者。

2. 主要方法和发现

本研究选取了一名患有特定遗传性疾病的患者，采用CRISPR-Cas9技术对其体内的目标基因进行了编辑。研究团队在实验室中设计了特定的指导RNA，以引导Cas9酶准确切割患者体内的目标DNA序列。结果表明，基因编辑成功，目标基因发生了预期的改变，并且在随后的观察中未出现明显的副作用。这一发现首次证实了CRISPR基因编辑技术在人体内的应用可能性，并为后续的临床试验提供了基础。

3. 核心结论

本研究的核心结论是，CRISPR基因编辑技术能够安全有效地在人类体内进行基因修饰，这为基因治疗的实际应用提供了重要的科学依据。研究结果显示，基因编辑不仅能够实现目标基因的精准修复，而且在临床应用中具备良好的安全性。这一成果标志着基因治疗领域的重要里程碑，开启了治疗遗传性疾病的新篇章。

4. 研究意义和影响

这一研究的意义深远，首先，它为基因治疗的临床应用提供了切实可行的例证，有助于推动更多基于CRISPR技术的治疗方案的开发。其次，成功的基因编辑实验将激励更多研究者探索CRISPR技术在其它疾病（如癌症、病毒感染等）中的应用潜力。此外，该研究为相关伦理和政策讨论提供了基础，使公众更好地理解基因编辑技术的科学原理及其潜在益处。总之，这项突破性的研究将有助于改变现代医学对遗传性疾病的治疗模式，带来更广泛的健康益处。

引用本文的文献

[CRISPR-Cas system as molecular scissors for gene therapy]. - G A Heinz;M-F Mashreghi - Zeitschrift fur Rheumatologie (2017)
CRISPR-Cas9: From a bacterial immune system to genome-edited human cells in clinical trials. - Leonhard Kick;Marion Kirchner;Sabine Schneider - Bioengineered (2017)
Gene editing using CRISPR-Cas9 for the treatment of lung cancer. - Andres Castillo - Colombia medica (Cali, Colombia) (2016)
Advancing chimeric antigen receptor T cell therapy with CRISPR/Cas9. - Jiangtao Ren;Yangbing Zhao - Protein & cell (2017)
CRISPR Editing Technology in Biological and Biomedical Investigation. - Martyn K White;Rafal Kaminski;Won-Bin Young;Pamela C Roehm;Kamel Khalili - Journal of cellular biochemistry (2017)
CRISPR Editing in Biological and Biomedical Investigation. - Han Zhang;Nami McCarty - Journal of cellular biochemistry (2017)
Everything in moderation, even hype: learning from vaccine controversies to strike a balance with CRISPR. - Shawna Benston - Journal of medical ethics (2017)
Why Gene Editors Like CRISPR/Cas May Be a Game-Changer for Neuroweapons. - Diane DiEuliis;James Giordano - Health security (2017)
Public Attitudes toward Gene Therapy in China. - Jiang-Hui Wang;Rong Wang;Jia Hui Lee;Tiara W U Iao;Xiao Hu;Yu-Meng Wang;Lei-Lei Tu;Yi Mou;Wen-Li Zhu;Ai-Yong He;Shen-Yu Zhu;Di Cao;Lei Yang;Xiao-Bo Tan;Qing Zhang;Guan-Lu Liang;Shu-Min Tang;Ye-Di Zhou;Li-Jun Feng;Li-Jun Zhan;Nan-Nan Tian;Ming-Jie Tang;Ya-Ping Yang;Moeen Riaz;Peter van Wijngaarden;Gregory J Dusting;Guei-Sheung Liu;Yan He - Molecular therapy. Methods & clinical development (2017)
Personalized medicine could transform healthcare. - Sunil Mathur;Joseph Sutton - Biomedical reports (2017)

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1. 研究背景和目的 ​

2. 主要方法和发现 ​

3. 核心结论 ​

4. 研究意义和影响 ​

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